林小姐不到40岁就罹患第三期乳癌,且已淋巴转移,「我觉得自己快死了,」当下她深陷绝望。

手术后,医师问她要不要考虑参加新药临床试验,她答应了,「其实我并没有期待新药有效,只是想在死前把自己捐出来,临床试验的结果也能帮助别的病人,」她的心情平静。反倒是其他病友听闻她的决定觉得很惊讶:「参加临床试验不是去当白老鼠吗?」

台北市立万芳医院血液肿瘤科主治医师周志铭说,「临床试验」指的是以「人」为对象的试验,举凡新药、新医疗技术或器材研发,都需要各期临床试验来证明效果、安全性或可行性,才能通过卫生主管机关的审查,运用在一般病人,「说临床试验是医学进步的动力一点都不为过。」

他说,很多人一听到医师问他要不要加入临床试验,马上联想到是当「白老鼠」,连初步了解都不愿意。「对临床试验的恐惧和误解,可能会让一些病人失去机会,接受比现有治疗更有希望的治疗。」

Q1. 医生问我要不要参加临床试验,表示现在的治疗没效?

不见得。台大医院临床试验中心主任陈建炜说,大部分疾病的治疗都有进步的空间,比如现在控制高血压的药物每天吃一次,将来有没有可能研发出半年或一年才需要吃一次的药?「尤其癌症会致命,医界不会自满于只让病人存活3、5年,一直在求进步,如果可能有比现在治疗效果更好的药,有助病情控制,医师就会问符合条件的病人有没有意愿参与临床试验。」

参加癌症「临床试验」前,应该先搞清楚的11个问题

如果随机分配到对照组,就可能无法即时使用新药。临床试验通常会将病人随机分为实验组和对照组,使用新药为实验组,原有的标準治疗为对照组,以比较新药的疗效是否比原有治疗好。「如果病人被分到对照组,就不会用到新药,但仍会接受标準治疗,不会放着疾病恶化不治疗。而且参加临床试验因为要密切追蹤治疗状况,常常能得到较好的医疗照护,」癌症希望基金会研究发展部副主任吴智媖说。

周志铭解释,很多临床试验是「双盲」设计,也就是研究团队并不知道哪个受试者在实验组或对照组,受试者也不知道自己在哪一组,直到试验结束才会「解盲」。

如果实验组的治疗结果(疗效较好、存活时间延长或副作用较小)优于对照组,那幺新药就有机会申请药证并上市,或取代原有治疗成为新的标準治疗。

他补充,为了病患权益,现在许多临床试验容许病患在治疗效果不好时跨组,以确保对照组的病患可接受有效治疗。

此外,有两点也需要特别留意:

新药不一定有效:既然还在「试验」阶段,就代表它的疗效还不是非常确定。新药一样可能有副作用:「药物的疗效跟副作用,可以说是两面刃。各种药物都有副作用,当然也包括临床试验的新药,」陈建炜解释,如果药物完全没有副作用,代表缺乏活性,在体内没有产生反应,「可能也没有治疗效果。」Q3. 参加临床试验对病人有什幺好处?可能使用到具突破性的新药,或新医疗技术的治疗。可从临床试验获知最新的疾病与治疗资讯。减少医疗支出。如果新药研发成功,其他病人也受益。Q4. 临床试验是经过政府及医院核准的吗?

陈建炜指出,不论由药厂或医师发起临床试验,都必须向卫生福利部食品药物管理署(简称TFDA),及医院的研究伦理委员会(简称IRB)提出计划书,经审核通过才能开始临床试验,以保障受试者。「台湾在受试者保障上,已经可以跟国际接轨。」

再者,台湾很多癌症临床试验的用药,其实已在国外通过临床试验并上市,是因为要进入台湾,所以必须再在台湾做临床试验。「这些药物并不是在研发初期阶段,通常是第3期临床试验,用于试验新药在其他癌别是否也有疗效,所以药物的剂量、安全性跟副作用早有资料,」吴智媖说。

Q5. 临床试验要持续多久?

药物试验需要一段时间才能看出有无效果及副作用、癌症有没有复发、是否能延长存活期等,所以可能需要2~3年,甚至更久。

Q6. 可中途退出临床试验吗?

周志铭说,临床试验的本质仍是为病患治疗,所以受试者的安全及权益是试验中最重要的一部分。受试者可随时撤回同意书、退出临床试验,「这是受试者的基本权利,研究团队会尊重。」

Q7. 如果不符合临床试验设定的条件,就不能参加吗?

不能。比如标靶药的临床试验,要找对化学治疗反应不佳的病人参与,如果对化疗反应好,就不能参加。「不是要故意设门槛、为难病人。临床试验收案严谨,将来才会有可信的数据,才知道这个药用在什幺样的病人身上有效,」陈建炜强调。

Q8. 如果药物副作用让我很不舒服,怎幺办?

好的临床试验设计对副作用应该有所设想,并有一定的应变措施及程序,例如减药、暂停用药或换药。「这必须在设计临床试验时就先考虑到,各医师的做法才会一致,以免影响试验结果,」陈建炜说。

Q9. 多久追蹤检查一次?

依据各试验的不同性质及不同阶段,需进行追蹤的频率也不同。在临床试验进行时,受试者可能每星期或每个月需要回诊治疗,并做验尿、抽血等检查。试验结束后,仍有可能每3~6个月或1年追蹤一次。受试者会跟医师或研究护理师接触,不会跟药厂人员接触。

Q10. 如果药物有效,临床试验结束后,我还能继续用药吗?

不一定。吴智媖说,要看药厂是否愿意用专案方式让受试者继续使用新药。至于提供药物多久、是否收费,各药厂做法不同。

Q.11 我的主治医师手上没有临床试验,怎幺找到其他医师的临床试验讯息?

陈建炜说,通常同家医院内的医师会彼此转介病人,比如甲医师没有主持临床试验,但乙医师有,甲医师就把可能符合临床试验条件的病人转介给乙医师。「理想的状况应该是有跨院甚至跨地区的转介机制,但目前还有努力空间。」

吴智媖说,如果自己的主治医师及院内其他医师都没有主持适合的临床试验,就得靠病人主动寻找资讯,找到后再去挂那位医师的门诊,先成为他的病人,才可能有机会参与临床试验。

寻找临床试验的资讯,可参考:

财团法人医药品查验中心台湾药物临床试验资讯网癌症希望基金会癌症资源网:各医院临床试验中心网页

吴智媖提醒,临床试验的资讯,主要应该来自医师、医院,或有公信力的病友团体,不要轻易相信来路不明、口耳相传的消息。曾经有病友误信不实消息,以为参加到临床试验,最后却被推销另类疗法和保健食品。善用正确资讯、当个聪明病人,才能掌握更多生机。

癌友参加临床试验,注意5件事

1、询问医师

我的病情如何?医师为什幺会跟我提这个临床试验?是否有其他治疗方法?这个临床试验是哪一期?之前是否已有相关的研究报告?如果是分组试验,对照组有没有可能是用没有药物成分的安慰剂?(如果是,我能不能接受?)参加临床试验是免费的吗?

2、了解临床试验内容

临床试验主持人或研究团队人员,会提供病人「临床试验研究计划说明书」和「受试者同意书」,并说明试验目的及方法、受试者需配合的事项、可预期的风险、副作用及处理方法、预期的试验效果、与试验有关的损害赔偿和保险等。

3、仔细阅读说明书并充分思考

临床试验的主持人或研究人员解释临床试验计划后,病人不需马上决定,可回家仔细阅读研究计划说明书及受试者同意书,跟家人讨论后再决定。如决定参加,需签署受试者同意书。

4、遵循计划

如果决定参加临床试验,为了确保临床试验结果的可信度,建议受试者依研究人员的提示回诊、接受治疗,遵循临床试验的规範。

5、充分自主

参加临床试验期间,受试者可随时无条件撤回同意书,退出临床试验,医疗团队应持续提供医疗照顾。

参考资料:各受访专家、成大医院临床试验中心卫教资料